Scholar Rock shares jump 300% after rare disease drug scores trial win
Adds analyst comments in paragraphs 6 and 7, similar drugs in paragraphs 5 and 8, updates shares
By Christy Santhosh
Oct 7 (Reuters) -Scholar Rock's SRRK.O experimental drug achieved its main target in a late-stage trial for spinal muscular atrophy, the biotech company said on Monday, sending its shares soaring more than 300% in early trading.
The treatment, apitegromab, was statistically significant in improving motor function measures such as standing and crawling, compared to a placebo, in individuals suffering from the rare disease.
SMA is the leading genetic cause of infant deaths and affects about 1 in 10,000 people, according to U.S. government data. It prevents the body from producing a protein necessary for neuromuscular development and leaves children too weak to walk, talk and swallow.
Apitegromab works to improve muscle strength and development by blocking the effects of myostatin, a protein which inhibits muscle growth.
There are currently three treatments for SMA approved by the U.S. Food and Drug Administration: Biogen's BIIB.O Spinraza, Novartis's NOVN.S gene therapy, Zolgensma, and Roche ROG.S and PTC Therapeutics' PTCT.O oral drug, Evrysdi. None of these targets muscle development.
Wall Street analysts said they expected apitegromab to gain FDA approval, despite a higher dose falling below efficacy expectations in the trial.
The drug had hit a "bullseye", said Truist analyst Srikripa Devarakonda, who now forecasts $1.2 billion in peak sales of the drug in SMA patients, from $750 million previously.
A rival drug from Biohaven BHVN.N, also focusing on muscle retention, is in late-stage development for the disease.
Scholar Rock expects to file for FDA approval in the first quarter of 2025.
The latest results could bode well for separate trials testing the drug's ability to preserve lean muscle mass in obese patients on GLP-1 weight-loss drugs such as Eli Lilly's LLY.N Zepbound, analysts said.
Scholar Rock is expected to report data from the obesity studies in the second quarter of 2025.
Its shares were trading at $30.38. Until Friday's close of $7.42, the stock had lost 60.5% of its value this year.
Reporting by Christy Santhosh in Bengaluru; Editing by Pooja Desai
الأصول ذات الصلة
آخر الأخبار
إخلاء المسؤولية: تتيح كيانات XM Group خدمة تنفيذية فقط والدخول إلى منصة تداولنا عبر الإنترنت، مما يسمح للشخص بمشاهدة و/أو استخدام المحتوى المتاح على موقع الويب أو عن طريقه، وهذا المحتوى لا يراد به التغيير أو التوسع عن ذلك. يخضع هذا الدخول والاستخدام دائماً لما يلي: (1) الشروط والأحكام؛ (2) تحذيرات المخاطر؛ (3) إخلاء المسؤولية الكامل. لذلك يُقدم هذا المحتوى على أنه ليس أكثر من معلومات عامة. تحديداً، يرجى الانتباه إلى أن المحتوى المتاح على منصة تداولنا عبر الإنترنت ليس طلباً أو عرضاً لدخول أي معاملات في الأسواق المالية. التداول في أي سوق مالي به مخاطرة عالية برأس مالك.
جميع المواد المنشورة على منصة تداولنا مخصصة للأغراض التعليمية/المعلوماتية فقط ولا تحتوي - ولا ينبغي اعتبار أنها تحتوي - على نصائح أو توصيات مالية أو ضريبية أو تجارية، أو سجلاً لأسعار تداولنا، أو عرضاً أو طلباً لأي معاملة في أي صكوك مالية أو عروض ترويجية مالية لا داعي لها.
أي محتوى تابع للغير بالإضافة إلى المحتوى الذي أعدته XM، مثل الآراء، والأخبار، والأبحاث، والتحليلات والأسعار وغيرها من المعلومات أو روابط مواقع تابعة للغير وواردة في هذا الموقع تُقدم لك "كما هي"، كتعليق عام على السوق ولا تعتبر نصيحة استثمارية. يجب ألا يُفسر أي محتوى على أنه بحث استثماري، وأن تلاحظ وتقبل أن المحتوى غير مُعدٍ وفقاً للمتطلبات القانونية المصممة لتعزيز استقلالية البحث الاستثماري، وبالتالي، فهو بمثابة تواصل تسويقي بموجب القوانين واللوائح ذات الصلة. فضلاً تأكد من أنك قد قرأت وفهمت الإخطار بالبحوث الاستثمارية غير المستقلة والتحذير من مخاطر المعلومات السابقة، والذي يمكنك الاطلاع عليه هنا.
